Медики успешно вылечили младенца с помощью первой в мире персонализированной генной терапии
Команда врачей и ученых добилась значительного прорыва в лечении редких генетических заболеваний, успешно применив первую в мире персонализированную генную терапию. Результаты этого революционного лечения были опубликованы в The New England Journal of Medicine, сопровождающиеся редакционной статьей доктора, ранее курировавшего регулирование генной терапии в FDA.
Пациентом в этом историческом случае стал КДж, младенец, родившийся с дефицитом CPS1, заболеванием с около 50% смертностью в первую неделю жизни. Те, кто выживает, сталкиваются с серьезными заболеваниями мозга, умственными и развитием задержками, а также возможной необходимостью трансплантации печени. Медицинская команда разработала персонализированное лечение на основе CRISPR, технологии для модификации человеческой ДНК.
Успешное исправление гена у КДж стало возможным благодаря многолетним исследованиям, финансируемым государством, включая открытие CRISPR и секвенирование человеческого генома, что позволило идентифицировать мутацию.
Этот подход к генной терапии может быть использован в будущем для лечения других генетических заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия, кистозный фиброз, болезнь Хантингтона и мышечная дистрофия. Уже два препарата на основе CRISPR получили одобрение FDA для лечения серповидноклеточной анемии, но в этой области остается еще многое, что предстоит исследовать.
Этот случай демонстрирует огромный потенциал персонализированной генной терапии в лечении редких и сложных заболеваний, открывая новые горизонты для медицины и давая надежду пациентам и их семьям.
Подпишитесь на новости в телеграм: https://t.me/itnewsros